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Um bebê norte-americano de apenas dois anos, chamado Kyle, foi o primeiro no mundo a ser tratado com uma técnica de edição genética, que conseguiu “reescrever” seu DNA e curá-lo de uma doença rara. Diagnosticado com deficiência de CPS1, uma condição genética extremamente rara que afeta apenas um em cada 1,3 milhão de bebês, Kyle apresentava dificuldades de alimentação, letargia e problemas de regulação de temperatura logo após o nascimento. Sem opções eficazes até então, seus pais aceitaram participar de um estudo inovador na Pensilvânia, que utilizou uma terapia de edição de base para corrigir exatamente a mutação responsável pelo problema.
A técnica empregada consiste em um medicamento personalizado que substitui uma única letra do DNA em um ponto específico, corrigindo a mutação que destruía o fígado de Kyle e comprometia seu metabolismo. O tratamento, feito por meio de injeções intravenosas, já foi aplicado três vezes e trouxe melhorias notáveis, permitindo que Kyle agora tolere proteínas — algo que ele não podia fazer antes. Os médicos consideram que o procedimento representou uma reversão da condição, e os níveis do medicamento têm diminuído progressivamente desde a primeira aplicação, indicando uma possível cura definitiva.
Esse avanço aponta para um futuro promissor na medicina personalizada, onde será possível sequenciar o DNA de cada paciente e corrigir mutações específicas. Atualmente, essa abordagem é mais viável para doenças hepáticas, devido à eficiência na entrega do tratamento ao fígado, mas especialistas acreditam que, em breve, poderá ser aplicada também em condições neurológicas e musculares. Como diz o especialista Kiran Musunuru, essa tecnologia representa uma esperança de que, um dia, nenhuma pessoa com doenças genéticas raras precisará morrer por “erros de ortografia” em seus genes, pois eles poderão ser corrigidos com precisão.
Fonte: G1
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